タンパク質発現の増加および/またはハプロ不全障害の治療のための方法および組成物

非最適コドンを含む遺伝子によってコードされる遺伝子産物の哺乳動物細胞における発現を増加させるため、または非最適コドンを含むハプロ不全遺伝子を有する対象におけるハプロ不全障害を治療するために、非最適コドンにハイブリダイズするtRNAが使用され得る。【選択図】図1 A tRNA that hybridizes to a non-optimal codon can be used to increase expression in a mammalian cell of a gene product encoded by a gene containing the non-optimal codon...

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Format Patent
LanguageJapanese
Published 11.01.2022
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Summary:非最適コドンを含む遺伝子によってコードされる遺伝子産物の哺乳動物細胞における発現を増加させるため、または非最適コドンを含むハプロ不全遺伝子を有する対象におけるハプロ不全障害を治療するために、非最適コドンにハイブリダイズするtRNAが使用され得る。【選択図】図1 A tRNA that hybridizes to a non-optimal codon can be used to increase expression in a mammalian cell of a gene product encoded by a gene containing the non-optimal codon or to treat a haploinsufficiency disorder in a subject having a haploinsufficient gene containing the non-optimal codon.
Bibliography:Application Number: JP20210517022