ムコ多糖症ＩＶＡ型の治療

本発明で提供するのは、ムコ多糖症ＩＶＡ型（ＭＰＳ ＩＶＡ）を治療するための遺伝子療法の方法であって、組み換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）を用いて、ＭＰＳ ＩＶＡと診断されたヒト対象の骨に、ヒトＮ−アセチルガラクトサミン−６−硫酸スルファターゼ（ｈＧＡＬＮＳ）を送達することを伴う方法である。また、本発明で提供するのは、その遺伝子療法の方法で使用できるｒＡＡＶと、そのようなｒＡＡＶの作製方法である。【選択図】図１ Provided herein are gene therapy methods for the treatment of mucopolysaccharidosis type IVA...

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Format Patent
LanguageJapanese
Published 18.11.2021
Subjects
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Summary:本発明で提供するのは、ムコ多糖症ＩＶＡ型（ＭＰＳ ＩＶＡ）を治療するための遺伝子療法の方法であって、組み換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）を用いて、ＭＰＳ ＩＶＡと診断されたヒト対象の骨に、ヒトＮ−アセチルガラクトサミン−６−硫酸スルファターゼ（ｈＧＡＬＮＳ）を送達することを伴う方法である。また、本発明で提供するのは、その遺伝子療法の方法で使用できるｒＡＡＶと、そのようなｒＡＡＶの作製方法である。【選択図】図１ Provided herein are gene therapy methods for the treatment of mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA) involving the use of recombinant adeno-associated viruses (rAAVs) to deliver human N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase (hGALNS) to the bone of a human subject diagnosed with MPS IVA. Also provided herein are rAAVs that can be used in the gene therapy methods and methods of making such rAAVs.
Bibliography:Application Number: JP20210527020