NOVEL EXPRESSION VECTORS AND USES THEREOF

• Main Authors: KROHN, KAI, MAENNIK, ANDRES, TOOTS, URVE, USTAV, MART, TAEHTINEN, MARJA, BLAZEVIC, VESNA, USTAV, ENE, RANKI, ANNAMARI
• Format: Patent
• Language: English; Hungarian
• Published: 29.03.2004
• Edition: 7
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

A találmány tárgyát új vektorok, DNS-vakcinák, és a vektorokattartalmazó génterápiás készítmények, a vektorok, DNS-vakcinák, és avektorokat tartalmazó génterápiás készítmények előállítására szolgálóeljárások, és a vektorok gyógyászati alkalmazása képezi. Előnyösebben,a találmány tárgyát olyan, új vektorok képezik, amelyek az alábbiakattartalmazzák: (a) sejtmagban való lokalizációt biztosító fehérjétkódoló gént tartalmazó expressziós kazetta, amely kazetta tartalmaz(i) egy adott specifikus DNS-szekvenciához kötődni képes DNS-kötődomént, és (ii) és a sejtmag valamely komponensét megkötni képesfunkcionális domént, és (b) a sejtmagban való lokalizációt biztosítófehérje számára kötőhelyet képező, multimerizált DNS-szekvencia, ésigény szerint (c) egy vagy több, jelentőséggel bíró, adott DNS-szekvenciát tartalmazó expressziós kazetta. Előnyösen, a találmánytárgyát olyan vektorok képezik, amelyekből hiányzik a papillóma vírusreplikációs origója. A sejtmagban való lokalizációt biztosító fehérjelehet az 1-es típusú borjúpapillóma-vírus E2 fehérjéje vagy azEpstein-Barr vírus 1. sejtmag-antigénje. A találmány tárgyát képezikolyan vektorok is, amelyek nem tartalmaznak emlőssejtekben működőreplikációs origót. A találmány tárgyát képezik továbbá ajelentőséggel bíró, adott DNS-szekvencia expresszálására szolgálóeljárások. Ó The present invention relates to novel vectors, to DNA vaccines and gene therapeutics containing said vectors, to methods for the preparation of the vectors and DNA vaccines and gene therapeutics containing the vectors, and to therapeutic uses of said vectors. More specifically, the present invention relates to novel vectors comprising (a) an expression cassette of a gene of a nuclear-anchoring protein, which contains (i) a DNA binding domain capable of binding to a specific DNA sequence and (ii) a functional domain capable of binding to a nuclear component and (b) a multimerized DNA sequence forming a binding site for the anchoring protein, and optionally (c) one or more expression cassettes of a DNA sequence of interest. In particular the invention relates to vectors that lack a papilloma virus origin of replication. The nuclear-anchoring protein might be the E2 protein of Bovine Papilloma Virus type 1 or Epstein-Barr Virus Nuclear Antigen 1. The invention also relates to vectors that lack an origin of replication functional in a mammalian cell. The invention further relates to methods for expressing a DNA sequence of interest in a subject.