Distribución enzimática intraventricular para las enfermedades por depósito lisosomal

Una esfingomielinasa ácida para usar en la prevención o tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick A o B en un paciente, en la que dicha prevención o tratamiento comprende la administración intraventricular de la esfingomielinasa ácida al cerebro del paciente, en el que la administración de una do...

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Main Authors Passini, Marco, Shihabuddin, Lamya, Cheng, Seng, Dodge, James
Format Patent
LanguageSpanish
Published 11.06.2019
Subjects
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
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Summary:Una esfingomielinasa ácida para usar en la prevención o tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick A o B en un paciente, en la que dicha prevención o tratamiento comprende la administración intraventricular de la esfingomielinasa ácida al cerebro del paciente, en el que la administración de una dosis única de la esfingomielinasa ácida consume más de cinco horas. Lysosomal storage diseases can be successfully treated using intraventricular delivery of the enzyme which is etiologically deficient in the disease. The administration can be performed slowly to achieve maximum effect. Surprisingly, effects are seen on both sides of the blood-brain barrier, making this an ideal delivery means for lysosomal storage diseases which affect both brain and visceral organs.
Bibliography:Application Number: ES20130173895T