MODIFIZIERTE MRNA ZUSAMMENSETZUNGEN

• Main Authors: WOOD, Kristy M, VALENCIA, Pedro, AFEYAN, Noubar B, ELBASHIR, Sayda M, DE FOUGEROLLES, Antonin, SCHRUM, Jason P
• Format: Patent
• Language: German
• Published: 07.10.2021
• Subjects: CHEMISTRY; DERIVATIVES THEREOF; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; NUCLEIC ACIDS; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SUGARS

Verfahren zum Herstellen eines Polypeptids von Interesse in einer Säugerzelle oder einem Säugergewebe, wobei das Verfahren ein Inkontaktbringen der Säugerzelle oder des Säugergewebes mit einer Formulierung umfasst, die eine modifizierte mRNA umfasst, die für das Polypeptid von Interesse codiert, wobei die Formulierung aus der Gruppe bestehend aus Nanopartikeln, Poly(milchsäure-co-glykolsäure)(PLGA)-Mikrosphären, Lipidoid, Lipoplex, Liposom, Polymeren, Kohlenhydraten (einschließlich einfacher Zucker), kationischen Lipiden, Fibringel, Fibrinhydrogel, Fibrinkleber, Fibrindichtmittel, Fibrinogen, Thrombin, schnell eliminierten Lipidnanopartikeln (reLNPs) und Kombinationen davon ausgewählt ist. The present disclosure provides, inter alia, formulation compositions comprising modified nucleic acid molecules which may encode a protein, a protein precursor, or a partially or fully processed form of the protein or a protein precursor. The formulation composition may further include a modified nucleic acid molecule and a delivery agent. The present invention further provides nucleic acids useful for encoding polypeptides capable of modulating a cell's function and/or activity.