Proteína naglu humana recombinante y usos de la misma

• Main Authors: ZHINAN XIA, LEAVITT MARKLEY C, RUTKOWSKI JOSEPH VICTOR, QUINN ANTHONY
• Format: Patent
• Language: Spanish
• Published: 31.07.2014
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

La presente invención proporciona composiciones que comprenden una mezcla aislada de proteínas NaGlu humanas recombinantes en la que una cantidad sustancial de las proteínas NaGlu de la mezcla tiene niveles superiores de manosa fosforilada que hacen que las proteínas se introduzcan eficazmente en las células humanas. La presente invención también proporciona métodos de producción de dicha mezcla de proteínas NaGlu, vectores usados en la transgénesis y expresión, células huésped que albergan dichos vectores y métodos de aislamiento y purificación de la mezcla de proteínas NaGlu. La invención proporciona además métodos de tratamiento de enfermedades asociadas con NaGlu. The present invention provides compositions comprising an isolated mixture of recombinant human NaGlu proteins in which a substantial amount of the NaGlu proteins in the mixture has increased levels of phosphorylated mannose that confer the proteins to be efficiently internalized into human cells. The present invention also provides methods of producing such mixture of NaGlu proteins, vectors used in transgenesis and expression, host cells harboring such vectors, and methods of isolating and purifying the mixture of NaGlu proteins. The invention further provides methods of treating NaGlu associated diseases.