Composiciones y métodos para el direccionamiento de c9orf72

En la presente se proporcionan sistemas de Clase 2, Tipo V que comprenden nucleasas, ácidos nucleicos guía (gNA) y, opcionalmente, ácidos nucleicos de plantilla de donante útiles en la modificación de un gen C9orf72. Los sistemas también son útiles para la introducción en células, por ejemplo, célul...

Full description

Saved in:
Bibliographic Details
Main Authors STAAHL, Brett T, BANEY, Katherine, DENNY, Sarah, URNES, Cole, COLIN, Isabel, SPINNER, Hannah, ADIL, Maroof, TAYLOR, Kian, HIGGINS, Sean, OAKES, Benjamin
Format Patent
LanguageSpanish
Published 31.10.2022
Subjects
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
Online AccessGet full text

Cover

More Information
Summary:En la presente se proporcionan sistemas de Clase 2, Tipo V que comprenden nucleasas, ácidos nucleicos guía (gNA) y, opcionalmente, ácidos nucleicos de plantilla de donante útiles en la modificación de un gen C9orf72. Los sistemas también son útiles para la introducción en células, por ejemplo, células eucariotas que tienen mutaciones o duplicaciones en el gen C9orf72. También se proporcionan métodos para usar tales sistemas para modificar células que tienen tales mutaciones o duplicaciones. Provided herein are Class 2 Type V systems comprising nucleases, guide nucleic acids (gNA), and optionally donor template nucleic acids useful in the modification of a C9orf72 gene. The systems are also useful for introduction into cells, for example eukaryotic cells having mutations or duplications in the C9orf72 gene. Also provided are methods of using such systems to modify cells having such mutations or duplications.
Bibliography:Application Number: CO20220014598