Ácido nucleico antisentido que induce la omisión del exón 50

La presente especificación proporciona un fármaco que provoca el salto altamente eficiente de exón 50 en el gen de distrofina humana. La presente especificación proporciona un oligómero antisentido que induce el salto de exón 50 en el gen de distrofina humana. The present specification provides a dr...

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Main Authors ENYA, Yukiko, WAKI, Reiko, AOKI, Yoshitsugu, SUNADOI, Yuta, TAKEDA, Shin'ichi, MUCHIMA, Kaname
Format Patent
LanguageSpanish
Published 19.07.2022
Subjects
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Summary:La presente especificación proporciona un fármaco que provoca el salto altamente eficiente de exón 50 en el gen de distrofina humana. La presente especificación proporciona un oligómero antisentido que induce el salto de exón 50 en el gen de distrofina humana. The present specification provides a drug that causes highly-efficient skipping of exon 50 in the human dystrophin gene. The present specification provides an antisense oligomer which induces skipping of exon 50 in the human dystrophin gene.
Bibliography:Application Number: CO20220008664