OLIGONUCLEOTIDES AND COMPOSITIONS THEREOF FOR NEUROMUSCULAR DISORDERS

• Main Authors: PLACE, ROBERT, MUNZ, MARTON, BELGARD, GRANT, SALEH, ANTHONY, MARUSAK, CHARLES
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 19.01.2023
• Subjects: INFORMATION AND COMMUNICATION TECHNOLOGY [ICT] SPECIALLY ADAPTEDFOR SPECIFIC APPLICATION FIELDS; PHYSICS

Disclosed herein are engineered DUX4-targeting oligonucleotides for selective inhibition of RNA transcripts associated with a neuromuscular disease such as facioscapulohumeral muscular dystrophy. Also disclosed are vectors containing any of these, pharmaceutical formulations containing any of the these, and kits containing any of the these. Also disclosed herein are methods of selectively inhibiting polypeptide expression and activity by contacting a DUX4-targeting oligonucleotide with an RNA transcript associated with a neuromuscular disease such as facioscapulohumeral muscular dystrophy. La divulgation concerne des oligonucléotides ciblant DUX4 modifiés destinés à l'inhibition sélective de transcrits d'ARN associés à une maladie neuromusculaire, telle que la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale. La divulgation concerne également des vecteurs contenant l'un quelconque de ceux-ci, des formulations pharmaceutiques contenant l'un quelconque de ceux-ci, ainsi que des kits contenant l'un quelconque de ceux-ci. La divulgation concerne en outre des procédés d'inhibition sélective de l'expression et de l'activité polypeptidiques par la mise en contact d'un oligonucléotide ciblant DUX4 avec un transcrit d'ARN associé à une maladie neuromusculaire telle qu'une dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale.