BICALUTAMIDE ANALOGS OR (S)-BICALUTAMIDE AS EXOCYTOSIS ACTIVATING COMPOUNDS FOR USE IN THE TREATMENT OF A LYSOSOMAL STORAGE DISORDER OR GLYCOGENOSIS

• Main Authors: FARRERA-SINFREU, JOSEP, GORT MAS, LAURA, MATALONGA BORREL, LESLIE, FERRER MONTIEL, ANTONIO, PONSATI OBIOLS, BERTA, RIBES RUBIO, ANTONIA, PASCUAL MARTINEZ, ROBERTO
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 27.04.2021
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

SUMMARY The invention provides a therapy for lysosomal storage diseases and glycogenosis by treatment with compounds thatpromote exocytosis, preferably lysosomal exocytosis. The treatment of cells frompatients affected by different lysosomal storage disorders with exocytosis activating compounds leads to a decreaseinthe accumulation of toxic substrate in the lysosomes, thus allowingthe treatment,prevention and relief of the symptoms of many lysosomal storage disorders. La présente invention concerne une thérapie pour les maladies de surcharge lysosomale et la glycogenèse par traitement avec des composés qui promeuvent l'exocytose, de préférence l'exocytose lysosomale. Le traitement des cellules de patients affectés par différents troubles de surcharge lysosomale avec des composés activant l'exocytose conduit à une réduction de l'accumulation de substrat toxique dans les lysosomes, permettant ainsi le traitement, la prévention et le soulagement des symptômes d'un grand nombre de troubles de surcharge lysosomale.