DOUBLE STRANDED OLIGONUCLEOTIDE COMPOUNDS COMPRISING POSITIONAL MODIFICATIONS

• Main Authors: BEIGELMAN, LEONID, AVKIN-NACHUM, SHARON, FEINSTEIN, ELENA
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 24.09.2019
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; DERIVATIVES THEREOF; ENZYMOLOGY; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; NUCLEIC ACIDS; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; ORGANIC CHEMISTRY; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; SUGARS; VINEGAR; WINE

Disclosed herein are double stranded RNA molecules which have been modified to exhibit one of the following, increased activity, enhanced nuclease stability, reduced off target activity and or reduced immunogenicity, to pharmaceutical compositions comprising such compounds and to methods of use. Further disclosed is a method for the synthesis of threose nucleic acid phosphoramidites and methods of use thereof. La présente invention concerne des molécules d'ARN à double brin qui ont été modifiées pour présenter une des caractéristiques suivantes : une activité accrue, une stabilité améliorée aux nucléases, une activité hors cible réduite et/ou une immunogénicité réduite. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques comprenant de tels composés et des procédés d'utilisation de celles-ci. L'invention concerne en outre un procédé de synthèse de phosphoramidites d'acides nucléiques à base de thréose et des procédés d'utilisation de ceux-ci.