基于倾向评分法对重组人生长激素治疗生长激素缺乏症和特发性矮小症患儿的疗效及安全性评价

• Published in: 吉林大学学报（医学版） Vol. 50; no. 6; pp. 1703 - 1711
• Main Authors: 杨希, 张旭, 马艳霞, 韩梅, 陶子琨, 卜伟晓, 穆华夏, 徐雅琪, 王素珍, 石福艳
• Format: Journal Article
• Language: Chinese
• Published: 山东省潍坊市人民医院内分泌科,山东 潍坊 261041 28.11.2024; 山东第二医科大学公共卫生学院卫生统计学系,山东 潍坊 261053%山东省曲阜市人民医院心血管内科,山东 曲阜 273100%山东第二医科大学公共卫生学院卫生统计学系,山东 潍坊 261053
• Subjects: 特发性矮小症; Recombinant human growth hormone; Inverse probability of treatment weighting; 重组人生长激素; Growth hormone deficiency; Idiopathic short stature; 倾向性评分匹配法; Propensity score matching; 生长激素缺乏症; 逆概率加权法
• ISSN: 1671-587X
• DOI: 10.13481/j.1671-587X.20240624

R725.8; 目的:探讨重组人生长激素(rhGH)治疗生长激素缺乏症(GHD)和特发性矮小症(ISS)患儿的临床疗效,阐明其在不同病因矮身材患儿中的临床应用价值.方法:收集 2018 年1 月—2023 年 1 月就诊并接受rhGH治疗的 132 例矮身材患儿的临床资料,按照病因不同分为GHD组(n=70)和ISS组(n=62),选取并计算患儿骨龄、靶身高(TH)、体质量指数(BMI)、身高标准差分值(HtSDS)、治疗前和治疗 6个月后身高标准差分值变化(ΔHtSDS)及生长速率(GV)等生长指标,采用倾向性评分匹配法(PSM)和逆概率加权法(IPTW)均衡 2 组患儿混杂因素,评价 2 组患儿临床疗效和安全性.结果:2组患儿是否为足月生产、骨龄、骨龄成熟度和TH比较差异有统计学意义(P<0.05).与治疗前比较,GHD组和ISS组患儿治疗 6 个月后身高和HtSDS均明显增加(P<0.05).PSM法匹配前,2组患儿是否为足月生产、骨龄、骨龄成熟度和TH组间比较差异均有统计学意义(P<0.05);PSM法匹配后,2 组患儿性别、地区、是否为足月生产、分娩方式、喂养方式、年龄、骨龄、身高、BMI、TH和治疗前HtSDS组间比较差异均无统计学意义(P>0.05);除地区外,各协变量的标准均值差(SMD)均<0.2.IPTW法加权后,2 组患儿性别、地区、是否为足月生产、分娩方式、喂养方式、年龄、骨龄、身高、BMI、TH和治疗前HtSDS各协变量组间比较差异均无统计学意义(P>0.05);除是否为足月生产外,各协变量SMD均<0.2.均衡协变量前、PSM法匹配后和IPTW法加权后,与GHD组比较,ISS组患儿GV和ΔHTSDS均略有升高,但差异均无统计学意义(P>0.05).2组患儿不良反应,GHD组患儿发生空腹高血糖 2例(2.68%),甲状腺功能减退 7例(10.00%);ISS组患儿发生空腹高血糖3例(4.84%),甲状腺功能减退2例(3.23%).结论:rhGH可促进GHD与ISS患儿身高增长,且对GHD与ISS患儿增高疗效无明显差异.在用药过程中,患儿不良反应发生率较低,整体安全性良好.