罗沙司他治疗难治性非重型再生障碍性贫血的疗效与安全性

• Published in: 中华血液学杂志 Vol. 45; no. 3; pp. 264 - 270
• Main Authors: 徐璐, 胡青林, 杨辰, 陈苗, 韩冰
• Format: Journal Article
• Language: Chinese
• Published: 北京协和医院血液内科，北京 100730%海南医学院第一附属医院血液内科，海口 570102 14.03.2024
• Subjects: Refractory; 罗沙司他; Non-severe aplastic anemia; 非重型再生障碍性贫血; 难治性; 安全性; Efficacy; Safety; Roxadustat; 疗效
• ISSN: 0253-2727
• DOI: 10.3760/cma.j.cn121090-20230902-00101

目的:评估罗沙司他在难治性非重型再生障碍性贫血（NSAA）患者中的疗效与安全性。方法:回顾性收集2020年10月至2022年8月在北京协和医院连续使用罗沙司他至少3个月，并在使用后随访超过6个月的难治性NSAA患者的临床资料，收集其人口学信息、临床资料、疗效、不良反应及转归，并分析可能影响疗效的因素。结果:共纳入41例患者。男女比例为16∶25，中位年龄52（18~84）岁，罗沙司他中位治疗时间5（3~20）个月，中位随访时间15（6~26）个月。1、2、3、6、12个月的血液学改善-红系（HI-E）率分别为12.2%、29.3%、46.3%、43.9%和30.3%。治疗后3、6、12个月摆脱输血依赖比例分别为28.5%、38.1%、33.3%。治疗后部分患者HGB恢复正常。不良事件发生率为22%，均为Ⅰ~Ⅱ级，可恢复。未发现影响HI-E的因素。至随访期末，有45%（9/20）的患者复发，中位复发时间为7（3~12）个月。未观察到克隆演变。1例患者死于肺部感染。结论:罗沙司他可有效改善难治性NSAA的贫血，安全性好。