阿伐替尼治疗异基因造血干细胞移植后分子生物学阳性的伴KIT突变CBF-AML的疗效及安全性

• Published in: 中华血液学杂志 Vol. 45; no. 8; pp. 761 - 766
• Main Authors: 王娟, 祖璎玲, 桂瑞瑞, 李珍, 张?莉, 周健
• Format: Journal Article
• Language: Chinese
• Published: 郑州大学附属肿瘤医院，河南省肿瘤医院血液科，郑州 450008 14.08.2024
• Subjects: Leukemia, myeloid, acute; 白血病，髓样，急性; Avapritinib; 基因，KIT; Core binding factors; Gene, KIT; 核心结合因子类; 造血干细胞移植; Hematopoietic stem cell transplantation; 阿伐替尼
• ISSN: 0253-2727
• DOI: 10.3760/cma.j.cn121090-20240129-00043

目的:探讨阿伐替尼治疗异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后分子生物学阳性的伴KIT突变核心结合因子相关性急性髓系白血病（CBF-AML）的疗效及安全性。方法:纳入河南省肿瘤医院2021年12月至2023年3月收治的6例allo-HSCT后分子生物学阳性的伴KIT突变CBF-AML患者，均接受阿伐替尼治疗，回顾性分析阿伐替尼的疗效及安全性。结果:阿伐替尼治疗1个月后，6例患者融合基因转录水平均较前下降，其中5例患者转录水平下降≥1 log。4例患者接受阿伐替尼治疗时间≥3个月，4例患者融合基因均转阴，转阴的中位时间为2.0（1.0~3.0）个月。至随访截止，4例患者无复发生存。最常见的不良反应是骨髓抑制，包括中性粒细胞减少2例、血小板减少2例、贫血1例。非血液学不良反应包括恶心2例、水肿1例、记忆力减退1例，均为1~2级。结论:阿伐替尼可作为allo-HSCT后分子生物学阳性的伴KIT突变CBF-AML患者的有效治疗手段，主要的不良反应为骨髓抑制，患者耐受性良好。