足疗程去甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征：多中心回顾性研究

• Published in: 中华血液学杂志 Vol. 45; no. 8; pp. 738 - 747
• Main Authors: 刘晓珍, 周淑娟, 黄健, 赵彩芳, 蒋灵旭, 张喻堤, 梅琛, 马丽亚, 周歆平, 邵燕萍, 吴功强, 肖希斌, 姚荣欣, 杜小红, 胡通林, 钱申贤, 李园, 严雪芬, 黄黎, 王曼玲, 傅佳萍, 寿黎红, 江文华, 金伟媚, 李琳洁, 乐静, 罗文纪, 张蕴, 周秀杰, 张浩, 郎香花, 周梅, 金洁, 蒋慧芳, 张瑾, 欧阳桂芳, 佟红艳
• Format: Journal Article
• Language: Chinese
• Published: 浙江大学医学院附属第一医院血液科，杭州 310003%温州医科大学附属第一医院血液科，温州 325015%浙江大学医学院附属第四医院血液科，义乌 322000%金华市中心医院血液科，金华 321000%浙江省台州医院血液科，台州 317000%东阳市人民医院血液科，东阳 322100%浙江大学医学院附属第二医院血液科，杭州 310009%温州医科大学附属第二医院血液科，温州 325035%宁波市鄞州人民医院血液科，宁波 315040%浙江省中医院血液科，杭州 310006%杭州市第一人民医院血液科，杭州 310006%嘉兴市第一医院血液科，嘉兴 314001%衢州市人民医院血液科，衢州 324000%金华市人民医院血液科，金华 321000%浙江省人民医院血液科，杭州 310014%绍兴市人民医院血液科，绍兴 312000%湖州市中心医院血液科，湖州 313000%台州市第一人民医院血液科，台州 318020%丽水市人民医院血液科，丽水 323000%丽水市中心医院血液科，丽水 323000%宁波市医疗中心李惠利医院血液科，宁波 315040%杭州市萧山区第一人民医院血液科，杭州 311200%乐清市人民医院血液科，乐清 325600%海宁市人民医院血液科，海宁 314400%瑞安市人民医院血液科，瑞安 325200%永康市第一人民医院血液科，永康 321300%诸暨市人民医院血液科，诸暨 311800%浙江省立同德医院血液科，杭州 310012%浙江大学医学院附属邵逸夫医院血液科，杭州 310016%宁波大学附属第一医院血液科，宁波 315010 14.08.2024
• Subjects: 地西他滨; Prognosis; 阿扎胞苷; Azacitidine; Hypomethylating agents; 骨髓增生异常综合征; 去甲基化药物; 预后; Decitabine; Myelodysplastic syndromes
• ISSN: 0253-2727
• DOI: 10.3760/cma.j.cn121090-20240405-00124

目的:研究去甲基化药物（HMA）足疗程治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效和安全性。方法:纳入来自浙江省45家医院的409例接受了至少连续4个周期的HMA单药起始治疗的MDS患者，评估HMA疗效和安全性。采用Mann-Whitney U或卡方检验比较组间临床资料差异，采用Logistic回归和Cox回归分析疗效与生存的影响因素，采用Kaplan-Meier法进行生存分析。 结果:409例患者HMA治疗的中位疗程为6（4~25）个疗程。完全缓解（CR）率为33.98%，总缓解率（ORR）为77.02%。多因素分析显示，复杂核型（ P=0.02， OR=0.39，95% CI 0.18~0.84）是CR的独立良好影响因素；TP53突变（ P=0.02， OR=0.22，95% CI 0.06~0.77）是ORR的独立良好预测因素。患者的中位总生存（OS）时间为25.67（95% CI 21.14~30.19）个月，HMA治疗有反应（ P=0.036， HR=0.47，95% CI 0.23~0.95）是OS的独立良好预后因素，而伴有复杂核型（ P=0.024， HR=2.14，95% CI 1.10~4.15）、发生白血病转化（ P<0.001， HR=2.84，95% CI 1.64~4.92）、TP53突变（ P=0.012， HR=2.19，95% CI 1.19~4.07）均是OS的独立不良预后因素。HMA减剂量较标准剂量在疗效和中位OS时间均无显著差异。地西他滨和阿扎胞苷治疗组的CR率、ORR均无显著差异。接受地西他滨治疗患者的中位OS时间长于接受阿扎胞苷治疗患者（29.53个月对20.17个月， P=0.007），但地西他滨组严重骨髓抑制、肺炎发生率高于阿扎胞苷组。 结论:在患者能够耐受情况下，连续规律地使用适当剂量的HMA，有利于MDS患者最大程度从治疗中获益。