デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬「ビルテプソⓇ」

ビルテプソⓇ（一般名：ビルトラルセン、viltolarsen、開発記号：NS-065/NCNP-01）は、日本新薬株式会社と国立精神・神経医療研究センター（NCNP）の共同研究により創製された、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬である。ビルトラルセンは、モルフォリノ核酸（PMO）を用いたアンチセンス核酸医薬品であり、ジストロフィン遺伝子のエクソン53を対象としたエクソン・スキッピング法を作用機序として、患者で欠損しているジストロフィン・タンパク質発現の回復を図る薬剤である。2020年3月に国内製造販売承認を取得し、2020年8月に米国FDAより販売承認を取得した。...

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Bibliographic Details
Published inDrug Delivery System Vol. 38; no. 4; pp. 322 - 328
Main Author 渡辺, 直樹
Format Journal Article
LanguageJapanese
Published 日本DDS学会 25.09.2023
Subjects
antisense oligonucleotide
Duchenne muscular dystrophy
exon skipping
Viltepso
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Summary:ビルテプソⓇ（一般名：ビルトラルセン、viltolarsen、開発記号：NS-065/NCNP-01）は、日本新薬株式会社と国立精神・神経医療研究センター（NCNP）の共同研究により創製された、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬である。ビルトラルセンは、モルフォリノ核酸（PMO）を用いたアンチセンス核酸医薬品であり、ジストロフィン遺伝子のエクソン53を対象としたエクソン・スキッピング法を作用機序として、患者で欠損しているジストロフィン・タンパク質発現の回復を図る薬剤である。2020年3月に国内製造販売承認を取得し、2020年8月に米国FDAより販売承認を取得した。
ISSN:0913-5006
1881-2732
DOI:10.2745/dds.38.322