Méthodologie d’une étude multi-sources en vie réelle de patients initiant un traitement par palmitate de palipéridone trimestriel

• Published in: Revue d'épidémiologie et de santé publique Vol. 67; p. S189
• Main Authors: Déal, C., Boursicot-Beuzelin, J., Guillon, P., Tounsi, M., Bouée, S., Gary, C., Bouju, S.
• Format: Journal Article
• Language: French
• Published: Elsevier Masson SAS 01.06.2019
• Subjects: Commission de transparence; Demande de la Haute Autorité de santé; données de vie réelle; Etude transversale; Palmitate de palipéridone; Post-inscription; Schizophrénie; Système national des données de santé; Demande de la Haute Autorité de santé; Etude transversale; Commission de transparence; données de vie réelle; Système national des données de santé; Schizophrénie; Palmitate de palipéridone; Post-inscription
• ISSN: 0398-7620
• DOI: 10.1016/j.respe.2019.04.047

La formulation injectable trimestrielle du palmitate de palipéridone à action prolongée (PP3M), est une option thérapeutique unique dans la prise en charge de la schizophrénie en raison de sa fréquence d’administration. En date du 5 octobre 2016, la spécialité Trevicta® (PP3M) a reçu un avis favorable de la commission de transparence (CT) à l’inscription sur les listes des spécialités remboursées. La Haute Autorité de santé (HAS) a souhaité la mise en place d’une étude de suivi en vie réelle décrivant le profil des patients débutant un traitement par PP3M, le motif de choix de ce traitement, les caractéristiques de d’utilisation du traitement et l’évolution des traitements concomitants médicamenteux et non- médicamenteux. La durée de suivi requise (précisée ultérieurement) est de deux ans. La réalisation d’études non-interventionnelles prospectives en psychiatrie dans une population dont l’effectif et la représentativité seraient appropriés est complexe. Par ailleurs, les bases médico-administratives contiennent peu d’éléments qualitatifs permettant d’étudier des caractéristiques cliniques. Il a donc été proposé de réaliser une étude en vie réelle « multi-sources » afin d’apporter une réponse complète aux autorités. Cette étude est composée des projets suivants : – un observatoire transversal à l’initiation du traitement par PP3M, décrivant le profil des patients, les motifs de prescription et les modes de prise en charge non pharmacologiques. Une étude transversale exploratoire européenne, évaluant l’avis et la perception des patients, de leur entourage, des médecins et des infirmiers après environ un an de traitement par PP3M ; – une analyse des données du Système national des données de santé (SNDS) décrivant les caractéristiques de l’utilisation de PP3M, et l’évolution des traitements pharmacologiques associés, pendant deux ans. Cette approche méthodologique multi-sources à différents temps (initiation, 1 et 2 ans de traitement) présente les intérêts suivants : – elle s’affranchit de la phase de suivi d’une étude prospective, du risque de données manquantes et de prolongation des durées de réalisation ; – elle assure une bonne représentativité de la population en confrontant les données issues du SNDS aux études transversales ; – elle pallie les limites de l’études de base médico-administratives en caractérisant cliniquement les patients étudiés, l’utilisation et l’impact du traitement. À l’heure de l’émergence du Health Data Hub, la génération de données en vie réelle et la réponse aux demandes des autorités peut s’envisager autrement.