JAK抑制剂芦可替尼治疗中国骨髓纤维化患者的疗效和安全性：A2202随访一年结果

目的评价芦可替尼在中国骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。方法63例中国骨髓纤维化患者纳入研究，男32例，女31例，中位年龄55（25-79）岁。芦可替尼起始剂量：基线PLT（100- 200）×10^9/L者（25例）30 mg/d，基线PLT〉200×10^9/L者（38例）40 mg/d。使用MRI/CT、欧洲癌症研究与治疗组织生活质量调查问卷核心30（EORTC QLQ-C30）和骨髓纤维化症状评估表（MFSAF）v2.0对患者进行脾脏体积、生活质量和症状评估。结果截至12个月随访结束，47例（74.6%）患者仍在继续治疗，25例（39.7%）患者脾脏体积较基线缩小超过35%，首次达到脾脏...

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Published in中华血液学杂志 Vol. 37; no. 10; pp. 858 - 863
Main Author 金洁 杜欣 周道斌 李军民 李建勇 侯明 刘霆 吴德沛 胡豫 肖志坚
Format Journal Article
LanguageChinese
Published 浙江大学附属第一医院血液科,杭州,310003%广东省医学科学院广东省人民医院血液科%北京协和医院血液科%上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科%江苏省人民医院血液科%山东大学齐鲁医院血液科%四川大学华西医院%苏州大学附属第一医院%华中科技大学同济医学院附属协和医院 2016
Subjects
JAK抑制剂
治疗结果
芦可替尼
药物毒性
骨髓纤维化
JAK抑制剂
Ruxolitinib
Treatment outcome
治疗结果
Myelofibrosis
骨髓纤维化
药物毒性
Drug toxicity
JAK inhibitor
芦可替尼
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ISSN0253-2727
DOI10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2016.10.007

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Summary:目的评价芦可替尼在中国骨髓纤维化患者中的疗效和安全性。方法63例中国骨髓纤维化患者纳入研究，男32例，女31例，中位年龄55（25-79）岁。芦可替尼起始剂量：基线PLT（100- 200）×10^9/L者（25例）30 mg/d，基线PLT〉200×10^9/L者（38例）40 mg/d。使用MRI/CT、欧洲癌症研究与治疗组织生活质量调查问卷核心30（EORTC QLQ-C30）和骨髓纤维化症状评估表（MFSAF）v2.0对患者进行脾脏体积、生活质量和症状评估。结果截至12个月随访结束，47例（74.6%）患者仍在继续治疗，25例（39.7%）患者脾脏体积较基线缩小超过35%，首次达到脾脏体积缩小≥35％的中位时间为12.71（95%CI 12.14-35.00）周。治疗期间，85.7%（54/63）的患者有不同程度的脾脏缩小，中位最佳脾脏体积缩小百分比为35.5%，48周时中位脾脏缩小体积为34.7%。治疗48周时53.1 %（26/49）的患者MFSAF症状评分降低超过50%，生活质量得到改善。最常见的血液学不良事件包括贫血和血小板计数降低，但极少造成停药。非血液学不良事件以1/2级为主。结论芦可替尼使中国骨髓纤维化患者的脾脏体积获得持续缩小、症状改善，不良反应可耐受。临床试验注册诺华制药有限公司（NCT01392443）
Bibliography:Jin Jie, Du Xin, Zhou Daobin, Li Junmin, Li Jianyong, Hou Ming, Liu Ting, Wu Depei, Hu Yu, Xiao Zhijian（Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, CAMS ＆ PUMC, the State Key Laboratory of Experimental Hematology, Tianjin 300020, China）
Myelofibrosis; JAK inhibitor; Ruxolitinib; Treatment outcome; Drug toxicity
12-1090/R
ObjectiveTo evaluate the efficacy and safety of ruxolitinib in Chinese myelofibrosis patients.MethodsThis study enrolled 63 Chinese patients（32 males and 31 females）in total, whose median age was 55（25-79）years. The initial dose of ruxolitinib was 30mg/d（25 patients）with a baseline of PLT（100-200）×10^9/L and 40 mg/d（38 patients）with a baseline of PLT〉200×10^9/L. Spleen volume, quality of life（QOL）and symptoms were evaluated by MRI/CT, European Organization for Research and Treatment of Cancer QOL Questionnaire Core 30（EORTC QLQ-C30）and MF Symptom Assessment Form（MFSAF）v2.0 questionnaire. ResultsAt the time of this analysis（follow-up of 12 months）, 47 patients（74.6%）were still receiving
ISSN:0253-2727
DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2016.10.007