Pasiréotide LP mensuel diminue le cortisol libre urinaire et apporte un bénéfice clinique chez les patients avec maladie de Cushing : résultats à 12 mois de l’étude de phase III multicentrique, randomisée

• Published in: Annales d'endocrinologie Vol. 77; no. 4; pp. 253 - 254
• Main Authors: Lacroix, A, Brue, T, Wemeau, J.L, Gu, F, Gallardo, W, Pivonello, R, Witek, P, Boscaro, M, Salvatori, R, Tauchmanova, L, Roughton, M, Ravichandran, S, Petersenn, S, Newell-Price, J, Tabarin, A
• Format: Journal Article
• Language: French
• Published: Elsevier Masson SAS 01.09.2016
• Subjects: Endocrinology & Metabolism; Internal Medicine
• ISSN: 0003-4266
• DOI: 10.1016/j.ando.2016.07.059

Nous présentons les résultats d’une étude de phase III évaluant efficacité et tolérance du pasiréotide à libération prolongée (LP) administré en injection intramusculaire mensuelle chez des patients avec MC. Cent cinquante patients avec MC persistante/récurrente ou de novo et CLU moyen ≥ 1,5–5xLSN furent randomisés pour recevoir pasiréotide LP10 mg ou 30 mg (double aveugle, stratification sur CLUm). Des augmentations de doses étaient possibles aux mois 4, 7, 9, 12. Critère principal : proportion de patients avec CLUm normalisé au mois 7 indépendamment de la titration. Le CLUm fut normalisé au mois 7 chez 41,9 % (IC95 % : 30,5–53,9 %) et 40,8 % (IC95 % : 29,7–52,7 %) et au mois 12 chez 35,1 % (IC95 % : 24,4–47,1 %) et 23,7 % (IC95 % : 14,7–34,8 %) des patients des groupes pasiréotide LP10 mg et 30 mg respectivement. La normalisation du CLUm était plus fréquente pour les patients avec CLUm initiaux < 2xLSN. Une diminution médiane du CLUm au mois 12 (10 mg : 52,5 % ; 30 mg : 50,3 %) était accompagnée d’une amélioration des signes cliniques (incluant pression artérielle et poids) et qualité de vie. L’hyperglycémie était rapportée chez 72 % et 82 % des patients des groupes LP10 mg et LP30 mg, entrainant seulement 4 arrêts de traitement par bras. Conclusions Pasiréotide LP a normalisé le CLUm chez ∼40 % des patients après 6 mois de traitement. L’amélioration du CLUm, signes cliniques et qualité de vie peut être maintenue pendant 12 mois de traitement. La tolérance du pasiréotide était similaire à celle rapportée pour la forme à courte action. Le pasiréotide LP peut être un traitement efficace de la MC, tout en offrant un profil simplifié d’utilisation par injection intramusculaire mensuelle.