Wieloośrodkowe, otwarte badanie dotyczące stosowania doustnego leku AMN 107 (nilotynibu) u dorosłych pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej wykazujących oporność na leczenie imatynibem lub nietolerancję tego leku, uczestniczących uprzednio w badaniu ENACT (CAMN107A2109)

• Published in: Acta haematologica polonica Vol. 43; no. 4; pp. 342 - 348
• Main Authors: Konopka, Lech, Hellmann, Andrzej, Komarnicki, Mieczysław, Wąsak-Szulkowska, Ewa
• Format: Journal Article
• Language: Polish
• Published: Elsevier Urban & Partner Sp. z o.o 01.10.2012
• Subjects: Chronic myeloid leukaemia; Nilotinib; nilotynib; ocena skuteczności leczenia; przewlekła białaczka szpikowa; Therapeutic effect assessment; Nilotinib; Chronic myeloid leukaemia; ocena skuteczności leczenia; przewlekła białaczka szpikowa; Therapeutic effect assessment; nilotynib
• ISSN: 0001-5814
• DOI: 10.1016/S0001-5814(12)70006-3

Przedstawiono wyniki długotrwałego (ponad 3 lata) leczenia nilotynibem (badanie kliniczne CAMN107APL01 NCT01368523) 19 chorych z oporną na leczenie imatynibem (10 chorych) i nietolerancją tego leku (9 chorych) przewlekłą białaczką szpikową (CML) w fazie przewlekłej (CP). Lek stosowano doustnie w dawkach 800 mg/dobę (u 9 chorych) i w dawce 400 mg/dobę (10 chorych). To długotrwałe leczenie nilotynibem ukończyło 16 (84%) chorych. W 3 przypadkach leczenie przerwano: u 2 chorych z powodu niezadawalającego wyniku leczenia, natomiast u 1. pacjenta w następstwie wystąpienia niepożądanych objawów nilotynibu. Wieloletnie leczenie nilotynibem doprowadziło do uzyskania CHR u 13 (72%) osób, a u 10 (62,5%) CCyR. W pozostałych 6 (33%) przypadkach osiągnięto remisję częściową (PCyR) – 4 osoby oraz minimalną (minCyR) – 2 osoby. Leczenie nilotynibem było dobrze tolerowane przez większość chorych. Nasilenie zdarzeń niepożądanych tylko w 3 przypadkach mieściło się w zakresie 2.–3. stopnia wg skali WHO, miały one charakter przemijający i nie wpływały (poza 1 chorym) na zaprzestanie leczenia. In this study we report the results of the treatment 19 patients (pts.) with Nilotinib (AMN107 APL01 NCT01368523) of chronic myeloid leukaemia (CML) in chronic phase (CP) with resistance (10 pts.) or intolerance (9 pts.) to Imatinib. Oral doses of Nilotinib were: 800 mg/day in 9 pts. and 400 mg/day in 10 pts. with the median duration of therapy for 36 months. At study completion, 16 pts. (84%) were continuing on Nilotinib and nearly all 13 (72%) pts. achieved complete haematologic response (CHR) and complete cytogenetic remission (CCyR) – 10 (62,5%) patients. Two patients discontinued therapy due to unsatisfactory therapeutic effect and third patient for the adverse effect (AEs) during 25th month of the treatment. In summary, long lasting Nilotinib treatment is an effi cient and safe therapy for Imatinib resistant or-intolerant patients with CML in chronic phase.