121种罕见病特异性生命质量量表的研制与应用现状 - 刘路路; 李顺平; 冯俊超; 杨惠芝; 陈敬丹 (中国卫生资源, 2022)
R19; 以《第一批罕见病目录》121种疾病名称为基础,检索中英文数据库(中国知网、万方数据库、PubMed和Web of Science)和患者报告的临床结局和生存质量量表的数据库(PROQOLID),收集并评价罕见病特异性生命质量(quality of life,QoL)量表的研制、测量性能测评及应用文献.现有罕见病特异性生命质量量表50个,其中9个是汉化量表,仅1个量表为国内研制;大部分量表(86.0％)研究对象为成年患者;量表反应度和灵敏度测评较少.建议应加强罕见病生命质量量表尤其是未成年特异性生命质量量表的研制与应用,在量表测量性能评价时重视对反应度和灵敏度的研究.