ALLELE SPECIFIC SPLICE SWITCHING OLIGONUCLEOTIDES TARGETING PSEUDOEXONS

• Main Authors: PETERSEN, Ulrika Simone Spangsberg, BRUUN, Gitte Hoffmann, HOLM, Lise Lolle, DOKTOR, Thomas Koed, ANDRESEN, Brage Storstein
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 03.08.2023
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

The present invention relates to a method for identifying splice switching oligonucleotides (SSOs) able to modulate expression of a target protein in a cell by promoting incorporation of a pseudoexon into the mature mRNA upon binding to the pre-mRNA in the region +9 to +39 downstream to the 5' splice site of said pseudoexon. The invention also relates to SSOs obtained by said method and uses thereof. In particular, the present invention relates to allele specific splice switching oligonucleotides (SSOs). La présente invention concerne un procédé d'identification d'oligonucléotides à commutation d'épissage (SSO) pouvant moduler l'expression d'une protéine cible dans une cellule en favorisant l'incorporation d'un pseudoexon dans l'ARNm mature lors de la liaison au pré-ARNm dans une région située entre +9 et +39 en aval du site d'épissage 5' dudit pseudoexon. L'invention concerne également les SSO obtenus par ledit procédé et ses utilisations. En particulier, la présente invention concerne des oligonucléotides de commutation d'épissage (SS) spécifiques d'allèles.