TISSUE-SPECIFIC NUCLEIC ACID DELIVERY BY MIXED CATIONIC LIPID PARTICLES

• Main Authors: SARISOZEN, Can, FERREIRA GOMES COSTA, Daniel, PATIL, Vishwesh Ashok
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 27.10.2022
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES

The instant disclosure relates to nucleic acid-lipid particles that mix ionizable and cationic lipids, which preferentially localize and deliver associated cargoes to the liver when administered parenterally, and which optionally can be used to deliver associated cargoes to tissues to which such particles are directly injected. The instant disclosure provides compositions comprising such lipid particles, optionally in association with a therapeutic agent (e.g., a therapeutic mRNA and/or nucleic acid controller system), as well as methods and kits for delivering a lipid particle-associated therapeutic agent and/or treating a disease or disorder, e.g., a liver disease or disorder, in a subject, using the lipid particle compositions provided herein. La présente divulgation concerne des particules acide nucléique-lipide mélangeant des lipides ionisables et cationiques, qui localisent et délivrent de préférence des chargements associés au foie lors de leur administration par voie parentérale, et qui peuvent éventuellement être utilisées pour délivrer des chargements associés à des tissus auxquels de telles particules sont directement injectées. La présente divulgation concerne des compositions comprenant de telles particules lipidiques, éventuellement en association avec un agent thérapeutique (par exemple, un ARNm thérapeutique et/ou un système de régulateur d'acide nucléique), ainsi que des méthodes et des kits pour administrer un agent thérapeutique associé à des particules lipidiques et/ou traiter une maladie ou un trouble, par exemple, une maladie ou un trouble hépatique, chez un sujet, à l'aide des compositions desdites particules lipidiques.