헌팅틴(HTT) iRNA 제제 조성물 및 이의 사용 방법

본 발명은, 헌팅틴(HTT) 유전자를 표적으로 하는 이중 가닥 리보핵산(dsRNAi) 제제 및 조성물, 및 이러한 dsRNAi 제제 및 조성물을 사용하여 HTT 유전자의 발현을 억제하는 방법, 및 HTT 관련 질환 또는 장애, 예를 들어, 헌팅턴병을 가진 대상체를 치료하는 방법에 관한 것이다. The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting a Huntingtin (HTT) gene, as well...

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Main Authors SCHLEGEL MARK K, SOUNDARAPANDIAN MANGALA MEENAKSHI, MCININCH JAMES D, CASTORENO ADAM
Format Patent
LanguageKorean
Published 28.11.2023
Subjects
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Summary:본 발명은, 헌팅틴(HTT) 유전자를 표적으로 하는 이중 가닥 리보핵산(dsRNAi) 제제 및 조성물, 및 이러한 dsRNAi 제제 및 조성물을 사용하여 HTT 유전자의 발현을 억제하는 방법, 및 HTT 관련 질환 또는 장애, 예를 들어, 헌팅턴병을 가진 대상체를 치료하는 방법에 관한 것이다. The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting a Huntingtin (HTT) gene, as well as methods of inhibiting expression of an HTT gene and methods of treating subjects having an HTT-associated disease or disorder, e.g., Huntington's disease, using such dsRNAi agents and compositions.
Bibliography:Application Number: KR20237036367