1,2-디올레오일-3-트리메틸암모늄-프로판(DOTAP) 지질나노입자에 의한 조직 특이적 핵산 전달

• Main Authors: SARISOZEN CAN, PATIL VISHWESH ASHOK, GOMES COSTA DANIEL FERREIRA, GIBSON MARCUS IAN
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 22.08.2023
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

본 개시는 폐 및 다양한 폐 조직에 우선적으로 국소화되어 관련 카고를 전달하는 1,2-디올레오일-3-트리메틸암모늄-프로판(DOTAP)을 갖는 핵산-지질 입자뿐만 아니라, 이러한 입자가 직접적으로 주입되는 조직에 관한 것이다. 본 개시는 선택적으로 치료제(예를 들면, 치료용 mRNA 및/또는 핵산 컨트롤러 시스템)와 관련하여 이러한 지질 입자를 포함하는 조성물뿐만 아니라, 본원에 제공된 지질 입자 조성물을 사용하여, 지질 입자 관련 치료제의 전달 및/또는 피험체에 있어서의 질환 또는 장애, 예를 들면 폐 질환 또는 장애의 치료를 위한 방법 및 키트를 제공한다. The instant disclosure relates to nucleic acid-lipid particles having 1,2-dioleoyl-3-trimethylammonium-propane (DOTAP), which preferentially localize and deliver associated cargoes to the lung and various lung tissues, as well as to tissues to which such particles are directly injected. The instant disclosure provides compositions comprising such lipid particles, optionally in association with a therapeutic agent (e.g., a therapeutic mRNA and/or nucleic acid controller system), as well as methods and kits for delivering a lipid particle-associated therapeutic agent and/or treating a disease or disorder, e.g., a lung disease or disorder, in a subject, using the lipid particle compositions provided herein.