신경퇴행성 장애의 치료를 위한 치료제

• Main Authors: FRATTA PIETRO, HILL SARAH, BROWN ANNA LEIGH, KEUSS MATTHEW, WILKINS OSCAR, WARD MICHAEL
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 14.08.2023
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

UNC13A 성숙한 mRNA로의 UNC13A 크립틱 엑손 포함을 방지함으로써 스플라이싱을 조정할 수 있는 안티센스 올리고뉴클레오티드 (ASO)를 제공한다. 상기 ASO는 예를 들어, 신경퇴행성 장애, 특히, TDP-43 병리와 연관된 장애를 치료하기 위한 의약으로서 사용될 수 있다. An anti-sense oligonucleotide (ASO) including a nucleotide sequence of 13-30 nucleotides, wherein the nucleotide sequence has sequence comple...