5-[5-티에노[3,2-C]피라졸-2-일]인다졸 유도체, 및 핵산 스플라이싱의 조절제로서의 및 증식성 질환의 치료를 위한 관련 화합물

• Main Authors: REYNOLDS DOMINIC, VAILLANCOURT FREDERIC, AGRAWAL ANANT A, VYSKOCIL STEPAN, HOPPER ALLEN T, SEILER MICHAEL W, SMITH PETER, PRAJAPATI SUDEEP
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 10.08.2023
• Subjects: CHEMISTRY; HETEROCYCLIC COMPOUNDS; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

본 발명은 예를 들어 하기 화학식 I-a의 화합물 및 예를 들어 화학식 I-g, I-i, I-j, III, III-a, III-b 및 IV의 유사 화합물(본원에 개시됨) 및 기타 관련 화합물, 및 이의 제약 조성물을 특징으로 한다: [화학식 I-a] JPEGpct00571.jpg2163. 본 발명은 핵산 스플라이싱을 조절하는 방법에 사용하기 위한 상기 화합물 및 이의 조성물과, 예를 들어 다음을 치료하는 방법에 사용하기 위한 상기 화합물을 추가로 개시한다: · 증식성 질환, 예를 들어, 암, 양성 신생물, 또는 혈관신생, · 신경계 질환 또는 장애, 예를 들어 헌팅턴병, · 자가면역 질환 또는 장애, 면역결핍 질환 또는 장애, 리소좀 축적 질환 또는 장애, 심혈관 질환 또는 장애, 대사 질환 또는 장애, 호흡기 질환 또는 장애, 신장 질환 또는 장애, 또는 감염성 질환. 예시적인 화합물로는 예를 들어 5-[5-(피페리딘-4-일)티에노[3,2-c]피라졸-2-일]인다졸 및 5-[2-(피페리딘-4-일)-[1,2,4]트리아졸로[3,2-b][1,3]티아졸-5-일]인다졸 유도체 및 관련 화합물이 있다. The present disclosure features compounds e.g. of formula (I-a) and similar compounds e.g. of formulae (1-g), (1-i), (1-j), (III), (III-a), (III-b) and (IV) disclosed herein and other related compounds, and pharmaceutical compositions thereof. The present disclosure further discloses said compounds and their compositions for use in methods of modulating nucleic acid splicing, as well as said compounds for use in methods of treating e.g.: ·proliferative diseases, such as e.g. cancer, benign neoplasms or angiogenesis, ·neurological diseases or disorders, such as e.g. Huntington's disease, ·autoimmune diseases or disorders, immunodeficiency diseases or disorders, lysosomal storage disease or disorder, cardiovascular diseases or disorders, metabolic diseases or disorders, respiratory diseases or disorders, renal diseases or disorders, or infectious diseases. Exemplary compounds are e.g. 5-[5-(piperidin-4-yl)thieno[3,2-c]pyrazol-2-yl]indazole and 5-[2-(piperidin-4-yl)-[1,2,4]triazolo[3,2-b] [1,3]thiazol-5-yl]indazole derivatives and related compounds.