COMPOSITIONS AND METHODS OF TREATING MUSCLE ATROPHY AND MYOTONIC DYSTROPHY

• Main Authors: CHU DAVID SAI HO, COCHRAN MICHAEL CARAMIAN, HOOD MICHAEL, SHI YUNYU, DOPPALAPUDI VENKATA RAMANA, GEALL ANDREW JOHN, DARIMONT BEATRICE DIANA, MALECOVA BARBORA, BURKE ROB, MARELIUS GULIN ERDOGAN
• Format: Patent
• Language: English; Korean
• Published: 03.05.2023
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; ORGANIC CHEMISTRY; PEPTIDES; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

본 출원은 아트로젠(atrogene)의 표적 서열에 혼성화하는 폴리핵산 분자에 접합된 항체 또는 이의 결합 단편을 포함하는 폴리핵산 분자 접합체로서, 폴리핵산 분자는 적어도 하나의 2' 변형된 뉴클레오티드, 적어도 하나의 변형된 뉴클레오티드간 연결, 또는 적어도 하나의 역위된 무염기 모이어티를 포함하고; 폴리핵산 분자 접합체는 아트로젠에 대한 RNA 간섭을 매개함으로써, 대상체에서 근위축증 또는 근긴장성 이영양증을 치료하는 것인 상기 폴리핵산 분자 접합체를 개시한다. 특정 실시 양태에서, 아트로젠은 아트로진-1 유전자(FBXO32), MuRF1 유전자(TRIA63), FOXO1, FOXO3, 또는 MSTN을 포함한다. Disclosed herein are polynucleic acid molecules, pharmaceutical compositions, and methods for treating muscle atrophy or myotonic dystrophy.