리소좀 장애에 대한 유전자 요법

• Main Authors: SEVIGNY JEFFREY, ABELIOVICH ASA, LEWIS TRAVIS, USPENSKAYA OLGA
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 18.04.2023
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

본 개시는 파키슨병 및 고셰병과 같은 비정상적인 리소좀 기능과 관련된 질환의 치료를 위한 조성물 및 방법에 관한 것이다. 본 개시는 베타-글루코세레브로시다아제를 암호화하는 이식유전자, 알파-시뉴클레인을 표적화하는 억제 RNA, 또는 전술한 것들의 조합을 포함하는 발현 작제물을 이를 필요로 하는 대상체에게 투여함으로써 고셰병, 파키슨병 또는 다른 시뉴클레인병증을 치료하는 방법을 제공한다. The disclosure relates to compositions and methods for treatment of diseases assoc...