개선된 RNA 편집 방법

• Main Authors: YUAN PENGFEI, LIU NENGYIN, YI ZEXUAN
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 13.03.2023
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

숙주세포의 표적 잔기 위치에 표적 RNA를 편집하는 방법을 제공한다. 이 방법은 ADAR-리크루팅 RNA(arRNA) 또는 arRNA를 인코팅하는 컨스트럭트를 숙주세포 내로 도입하는 단계, 여기에서 arRNA는 표적 RNA에 혼성화하는 상보적 RNA 시퀀스를 포함하고; 표적 잔기는 표적 RNA에서 표적 잔기의 5' 최근접 이웃 잔기(업스트림 잔기), 표적 잔기, 및 표적 RNA에서 표적 잔지의 3' 최근접 이웃 잔기(다운스트림 잔기)를 포함하는 3-염기 모티프에 위치하며, 여기에서 3-염기 모티프는 UAG가 아니고 상보적 RNA 시퀀스는 표적 RNA에서 업스트림 잔기 또는 다운스트림 잔기에 정반대되는 불일치를 포함한다. 추가로 상기 방법을 위한 arRNA, 상기 방법에 의해 얻어진 RNA, RNA를 포함하는 숙주세포, 및 질환의 치료에서 방법의 용도가 제공된다. Provided is a method for editing a target RNA at a target residue position of a host cell. The method comprises introducing ADAR-recruiting RNA (arRNA) or a construct encoding the arRNA into a host cell, wherein the arRNA comprises a complementary RNA sequence that hybridizes to a target RNA; the target residue is located in a three-base motif comprising a 5' nearest-neighbor residue (upstream residue) of the target residue in the target RNA, the target residue, and a 3' nearest-neighbor residue (downstream residue) of the target residue in the target RNA, wherein the three-base motif is not UAG, and the complementary RNA sequence comprises a mismatch directly opposite to the upstream residue or the downstream residue in the target RNA. Further provided are arRNA for the method, an RNA obtained by the method, a host cell comprising the RNA, and use of the method in the treatment of a disease.