IONIZABLE CATIONIC LIPID FOR RNA DELIVERY

• Main Authors: PAYNE JOSEPH E, CHIVUKULA PADMANABH
• Format: Patent
• Language: English; Korean
• Published: 18.08.2016
• Subjects: ACYCLIC OR CARBOCYCLIC COMPOUNDS; BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; STEROIDS; VINEGAR; WINE

기술되는 것은 식 (1)의 화합물이다(1) 여기서 R및 R는 동일 또는 상이하고, 각각 1-9 탄소를 가지는 선형 또는 분지형 알킬, 또는 2 내지 11 탄소 원자를 가지는 알케닐 또는 알키닐; L및 L는 동일 또는 상이하고, 각각 5 내지 18 탄소 원자를 가지는 선형 알킬, 또는 N를 가지는 헤테로사이클을 형성하고; X는 결합, 또는 이에 의해 L-CO-O-R가 형성되는 -CO-O-; X는 S 또는 O; L는 결합 또는 저급 알킬이거나, 또는 N를 가지는 헤테로사이클을 형성하고; R는 저급 알킬; 및 R및 R는 동일 또는 상이하고, 각각 저급 알킬; 또는 그의 제약학적으로 허용가능한 염. What is described is a compound of formula (1)whereinR1 and R2 are the same or different, each a linear or branched alkyl with 1-9 carbons, or an alkenyl or alkynyl with 2 to 11 carbon atoms;L1 and L2 are the same or different, each a linear alkyl having 5 to 18 carbon atoms, or form a heterocycle with N;X1 is a bond, or is -CO-O- whereby L2-CO-O-R2 is formed;X2 is S or O; L3 is a bond or a lower alkyl, or form a heterocycle with N;R3 is a lower alkyl; and R4 and R5 are the same or different, each a lower alkyl;or a pharmaceutically acceptable salt thereof.