TISSUE-SPECIFIC NUCLEIC ACID DELIVERY BY 1,2-DIOLEOYL-3-TRIMETHYLAMMONIUM-PROPANE (DOTAP) LIPID NANOPARTICLES

• Main Authors: GIBSON, MARCUS IAN, SARISOZEN, CAN, PATIL, VISHWESH ASHOK, GOMES COSTA, DANIEL FERREIRA
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 23.06.2022
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES

The instant disclosure relates to nucleic acid-lipid particles having 1,2-dioleoyl-3- trimethylammonium-propane (DOTAP), which preferentially localize and deliver associated cargoes to the lung and various lung tissues, as well as to tissues to which such particles are directly injected. The instant disclosure provides compositions comprising such lipid particles, optionally in association with a therapeutic agent (e.g., a therapeutic mRNA and/or nucleic acid controller system), as well as methods and kits for delivering a lipid particle-associated therapeutic agent and/or treating a disease or disorder, e.g., a lung disease or disorder, in a subject, using the lipid particle compositions provided herein. La présente divulgation concerne des particules lipides-acide nucléique ayant du 1,2-dioléoyl-3-triméthylammonium-propane (DOTAP), qui localisent et délivrent de préférence des cargaisons associées au poumon et à divers tissus pulmonaires, ainsi que des tissus auxquels de telles particules sont directement injectées. La présente divulgation concerne des compositions comprenant de telles particules lipidiques, éventuellement en association avec un agent thérapeutique (par exemple, un ARNm thérapeutique et/ou un système de régulateur d'acide nucléique), ainsi que des méthodes et des kits pour administrer un agent thérapeutique associé à des particules lipidiques et/ou traiter une maladie ou un trouble, par exemple, une maladie ou un trouble pulmonaire, chez un sujet, à l'aide des compositions desdites particules lipidiques.