阵发性睡眠性血红蛋白尿症补体抑制治疗研究进展

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）为一获得性克隆性造血异常，以往大部分PNH患者主要接受支持性治疗，生活质量差，死亡率高。下游补体C5抑制剂的出现则极大地改变了PNH的自然病程，在改善临床症状的同时，明显降低严重并发症的发生，提高了患者的生存率。尽管C5抑制剂在控制血管内溶血（IVH）和提高血红蛋白（HGB）水平方面效果显著，但是上游补体成分C3介导的血管外溶血（EVH）使得近半数治疗患者仍需要输血。上游补体抑制剂在控制IVH的同时，减少了C3片段的沉积，从而解决EVH的问题，进一步改善了PNH患者的临床结局。但是，由于补体激活的级联反应以及上游补体抑制剂治疗后PNH红细胞的比例累积增加，可能...

Full description

Saved in:
Bibliographic Details
Published in中华血液学杂志 Vol. 46; no. 1; pp. 90 - 96
Main Authors 史忆萌, 张凤奎
Format Journal Article
LanguageChinese
Published 国家血液系统疾病临床医学研究中心，血液与健康全国重点实验室，细胞生态海河实验室，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），天津　300020%天津医学健康研究院，天津　301600 14.01.2025
Online AccessGet full text
ISSN0253-2727
DOI10.3760/cma.j.cn121090-20240903-00332

Cover

More Information
Summary:阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）为一获得性克隆性造血异常，以往大部分PNH患者主要接受支持性治疗，生活质量差，死亡率高。下游补体C5抑制剂的出现则极大地改变了PNH的自然病程，在改善临床症状的同时，明显降低严重并发症的发生，提高了患者的生存率。尽管C5抑制剂在控制血管内溶血（IVH）和提高血红蛋白（HGB）水平方面效果显著，但是上游补体成分C3介导的血管外溶血（EVH）使得近半数治疗患者仍需要输血。上游补体抑制剂在控制IVH的同时，减少了C3片段的沉积，从而解决EVH的问题，进一步改善了PNH患者的临床结局。但是，由于补体激活的级联反应以及上游补体抑制剂治疗后PNH红细胞的比例累积增加，可能会增加发生更为严重的突破性溶血事件的风险。此外，补体抑制剂可能会增加感染风险，这也是当前需要关注的问题。
ISSN:0253-2727
DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20240903-00332