阿伐替尼治疗异基因造血干细胞移植后分子生物学阳性的伴KIT突变CBF-AML的疗效及安全性 - 王娟; 祖璎玲; 桂瑞瑞; 李珍; 张?莉; 周健 (中华血液学杂志, 2024)
目的:探讨阿伐替尼治疗异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后分子生物学阳性的伴KIT突变核心结合因子相关性急性髓系白血病（CBF-AML）的疗效及安全性。方法:纳入河南省肿瘤医院2021年12月至2023年3月收治的6例allo-HSCT后分子生物学阳性的伴KIT突变CBF-AML患者，均接受阿伐替尼治疗，回顾性分析阿伐替尼的疗效及安全性。结果:阿伐替尼治疗1个月后，6例患者融合基因转录水平均较前下降，其中5例患者转录水平下降≥1 log。4例患者接受阿伐替尼治疗时间≥3个月，4例患者融合基因均转阴，转阴的中位时间为2.0（1.0~3.0）个月。至随访截止，4例患者无复发生存。最常见的不良反应是骨髓抑制，包括中性粒细胞减少2例、血小板减少2例、贫血1例。非血液学不良反应包括恶心2例、水肿1例、记忆力减退1例，均为1~2级。结论:阿伐替尼可作为allo-HSCT后分子生物学阳性的伴KIT突变CBF-AML患者的有效治疗手段，主要的不良反应为骨髓抑制，患者耐受性良好。