AMLに対するCPX―351（ダウノルビシン・シタラビン内包リポソーム） - 小林, 幸夫 (Drug Delivery System, 2017)
急性骨髄性白血病の標準寛解導入療法は7+3療法であり、シタラビンを7日間、ダウノルビシンを3日間投与するものである。強化療法では、シタラビン大量療法あるいは、寛解導入療法の用量を減らして繰り返す。ここ10年の間、この用量を巡って大規模第3相試験が行われてきた。シタラビンは極端に短い血清半減期であり、一方で、ara-CTPの細胞内濃度が殺細胞効果となり、高用量のシタラビンで高い細胞内ara-CTP濃度が得られることから、高用量シタラビンも若年者では用いられてきた。CPX-351はこの2つの薬剤を混ぜたリポソーム化製剤である。持続投与のシタラビンと、通常用いられる用量のダウノルビシンの併用療法をコントロールアームとした比較試験で、プライマリーエンドポイントのOSでCPX-351が勝っていたことが二次性白血病で報告された。過去10年で標準療法を書き換えるかもしれない結果である。