盐酸阿那格雷胶囊治疗原发性血小板增多症的有效性和安全性——多中心、随机对照临床研究 - 葛晓燕 杨林花 金洁 钱文斌 李建勇 杨仁池 曹祥山 江滨 王昭 侯明 张伟华 肖中平 赵永强 高大 张晓红 王树叶 孙爱宁 傅晋翔 苏力 李康 (中华血液学杂志, 2015)
目的 评价阿那格雷治疗原发性血小板增多症（ET）的有效性和安全性.方法 将符合WHO 2008诊断标准的ET患者随机分配到阿那格雷组和羟基脲组.阿那格雷由2mg/d始逐渐增加,最大剂量为10 mg/d,维持PLT（100～400）×109/L1个月后,逐渐减量维持.羟基脲由1 000 mg/d逐渐增加,维持PLT（100～400）×109/L1个月后,减量至10mg·kg-1·d-1维持.共观察12周.结果 17个中心共人组222例ET患者（阿那格雷组、羟基脲组分别为113、109例）,198例可评价疗效（阿那格雷组、羟基脲组分别为97、101例）.治疗12周,阿那格雷组血液学缓解率为87.63％（85/97）,羟基脲组为88.12％（89/101）,差异无统计学意义（P=0.174）.阿那格雷组治疗前中位PLT为827（562～1 657）×109/L,治疗12周为400（127～1 130）×109/L,差异有统计学意义（P＜0.001）.阿那格雷组治疗后PLT降低值中位数为393（-362～1 339）×109/L,羟基脲组为398（-579～1 846）×109/L,差异无统计学意义（P=0.982）.阿那格雷组、羟基脲组中位起效时间分别为7（3～14）、21（14～28）d,差异有统计学意义（P=0.003）.阿那格雷组不良事件发生率为65.49％（74/113）,包括心悸（36.28％）、头痛（21.24％）、乏力（14.16％）和头晕（11.50％）等,均为Ⅰ～Ⅱ级.结论 盐酸阿那格雷胶囊治疗ET的血液学缓解率与羟基脲相近,不良事件发生率相似,起效时间较短,无明显血液学毒性,安全性较好.